Bourses Jeunes Chercheurs Espoir 2019

Le 28 mars 2019, lors du 39ème congrès de la Société Française d’Hématologie (SFH), l’association Laurette Fugain a remis deux bourses Jeunes Chercheurs Espoir à Sihem Tarfi et Lin-Pierre Zhao.

 

 

La Bourse Jeunes Chercheurs Espoir Laurette Fugain, d’un montant total maximum de 2 500 euros par chercheur, a pour objectif de permettre à un jeune hématologiste d’assister à un congrès d’hématologie en 2019 pour sa contribution dans la lutte contre les leucémies. 

 

Validation multicentrique du "phénotypage LMMC" pour le diagnostic de la leucémie myélomonocytaire chronique

Sihem Tarfi a reçu une bourse Jeunes Chercheurs Espoir 2019 pour son travail de validation multicentrique du « phénotypage LMMC » pour le diagnostic de la leucémie myélomonocytaire chronique.

La leucémie myélomonocytaire chronique (LMMC) est un cancer du sang caractérisé par une augmentation des monocytes dans le sang (monocytose). Les monocytes sont un type de globules blancs, acteurs dans la défense de l’organisme contre les bactéries, les substances étrangères, les virus, les parasites, les toxines et les cellules tumorales. Cette pathologie évolue naturellement sans traitement vers une leucémie aigüe.
Il s'agit d'une maladie rare touchant la personne âgée de 70 ans avec 4 nouveaux cas par an pour 100 000 habitants. Le diagnostic, parfois difficile, repose sur seul critère positif : une monocytose sanguine supérieure à 109 /L persistant depuis plus de 3 mois, en l’absence d'autre cause retrouvée.

Il existe un nouveau test diagnostique, réalisé à partir d’une simple prise de sang, reposant sur la mise en évidence d’une accumulation de l’une des trois sous-populations de monocytes circulants (les monocytes classiques). Cette découverte a été publiée par une équipe française et validée par plusieurs autres équipes internationales.

Le travail de Sihem Tarfi a consisté à l’évaluation des pratiques d’utilisation de ce test diagnostique dans les laboratoires spécialisés en France depuis la publication originale.
A cette fin, un questionnaire a été envoyé par voie électronique à 48 laboratoires français qui ont tous répondu. 30 centres réalisent ce test diagnostique : en dehors des 3 centres ayant participé à l’évaluation initiale, 27 centres l’ont mis en place spontanément, le plus souvent suite à la lecture de la publication initiale et/ou à l’écoute d’une présentation en congrès et/ou suite à la demande des médecins prescripteurs. La totalité des biologistes interrogés considèrent ce test utile dans la démarche diagnostique de la LMMC.
Pour approfondir cette étude, les centres ayant analysé le plus grand nombre d’échantillons ont été sollicités pour le recueil de leurs données brutes et de leur interprétation. Une relecture de ces fichiers a confirmé l’excellente corrélation entre quantification des monocytes classiques et le diagnostic LMMC.
Le calcul de la sensibilité du test (capacité du test à donner un résultat positif) est de 93,6% et une spécificité (capacité d'un test à donner un résultat négatif) de 89,7%.

Cette étude montre une forte adhésion des laboratoires français au test diagnostique phénotypique de la LMMC. La simplicité de ce test phénotypique utilisant un nombre limité de réactifs et la facilité d’interprétation de cet examen sont autant d’arguments ayant favorisé sa mise en place dans de nombreux laboratoires.

 

Étude rétrospective sur l'utilisation du romiplostim chez les patients présentant une aplasie médullaire sévère réfractaire

Lin-Pierre Zhao a reçu une bourse Jeunes Chercheurs Espoir 2019 pour sa contribution à une étude rétrospective sur l’utilisation du romiplostim chez les patients présentant une aplasie médullaire sévère réfractaire. Cette dernière a fait l’objet de la publication Lin-Pierre Zhao et al., Bone Marrow Transplant 2019.

L’aplasie médullaire est une maladie immunologique menant à l’insuffisance médullaire, pouvant nécessiter des transfusions. Le traitement par immuno suppresseur de référence associe du sérum anti-lymphocytaire et de la ciclosporine. Cependant, environ 30% des patients inéligibles à la greffe de moelle et présentant une aplasie médullaire sévère ne répondent pas à ces traitements, et les options thérapeutiques dans ces situations sont limitées.

L’eltrombopag (ELT) et le romiplostim (ROM) sont des analogues du récepteur de la thrombopoïetine* (TPO), présent sur les cellules souches hématopoïétiques. Si l’efficacité de l’ELT a récemment été démontré dans ce contexte, il existe très peu de données actuellement sur l’utilisation du ROM.

Dans son étude Pierre-Lin Zhao a inclus 14 patients ayant reçu du ROM pour une aplasie médullaire sévère réfractaire ou en rechute entre 2010 et 2017, dans différents centres en France. La médiane d’âge était de 61,7 ans. 2 patients avaient reçu 2 cycles de sérum anti-lymphocytaire, et 8/14 patients (57%) avaient reçu un traitement par ELT. La médiane de la dose maximale de ROM était de 9,4 mg/kg et la durée médiane de traitement était de 6 mois.  La durée médiane de suivi était de 9 mois. Il est important de noter que seulement 8/14 patients dans la cohorte avaient reçu au moins 10 mg/kg de ROM. Une seule patiente a montré une réponse hématologique conduisant à une indépendance transfusionnelle. Chez les autres, il n’y avait pas d’amélioration du nombre de transfusions sous traitement, empêchant de mettre en évidence des caractéristiques cliniques ou biologiques prédictifs de la réponse hématologique.

Le profil de tolérance était acceptable : 1 patient a développé une cytolyse hépatique attribué au ROM, 3 patients sont décédés durant la période de suivi, les causes de décès n’étaient pas attribuées au ROM.

En conclusion, cette étude montre un profil de tolérance acceptable, mais une efficacité très limitée du ROM chez les patients présentant une aplasie médullaire sévère. Ces différences de réponse hématologique entre l’ELT et le ROM, deux agonistes du récepteur de la TPO, pourraient s’expliquer par leur différent mécanisme d’action sur le plan biologique. Ces données de vie réelle alerte la communauté médicale sur l’efficacité et la tolérance du ROM dans le cadre de l’aplasie médullaire sévère.

* Thrombopoïétine TPO : hormone qui stimule la formation de plaquettes sanguines et la prolifération de leurs précurseurs (les mégacaryocytes). Elle est synthétisée par le foie et les reins.

 

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